研究人員發現了一項可以克服目前干細胞治療障礙的新技術。
圖片來源：Cell Stem Cell
一個由UBC研究人員一起創造的藥物也許可以克服干細胞治療面臨的主要挑戰之一——干細胞可能會太早及太快分化變成特定的組織細胞。如果這個藥物可以像在實驗室小鼠身上那樣發揮作用的話，也許將使干細胞療法更接近現實。
UBC和斯坦福大學的研究人員對于使用干細胞輔助肌肉組織再生治療肌肉萎縮癥很感興趣，肌肉萎縮癥是一種遺傳疾病，病人肌肉會隨時間而受損變弱。干細胞具有分化產生組成人體特定組織的新細胞，因此具有治愈這類疾病的潛力。理論上，干細胞可以產生新組織替代受損的組織。
但是科學家們卻鮮有成功，尤其是對于肌肉，因為干細胞一旦從實驗室培養皿中分離出來就開始分化，不再是干細胞。就肌肉萎縮癥而言，肌肉干細胞會停止分裂、分化形成肌纖維，而肌纖維的移植效果并不好。
“干細胞就像面粉一樣，它們可以形成任何事物，但是一旦成型，就不再是面粉。”UBC醫學遺傳學教授、生物醫學研究中心、生物醫學工程學院教授、該研究通訊作者Fabio Rossi博士說道。“問題在于所有的干細胞都會變為‘面包’，但我們希望它們維持面粉的狀態，這樣它們就可以不斷復制創造足夠的可以用于移植并有效再生組織的細胞。”
研究人員發現一個叫做Setd7的蛋白在控制干細胞生長以及分化為肌纖維過程中發揮關鍵作用。通過一個藥物，他們可以抑制Setd7蛋白，防止干細胞分化，這樣干細胞就會不斷分裂。隨后他們將干細胞移植到肌肉萎縮癥小鼠模型的后腿上，發現這些細胞與肌肉很好地融合在一起，再生組織并提高了肌肉的強度。
“這項發現揭示了一種增強肌肉干細胞治療效果的新方法，這種方法允許這些細胞在移植到受損組織后促進組織再生并改善肌肉功能。”研究第一作者、UBC博士后研究員、STEMCELL科技資深科學家Robert Judson說道。
肌肉萎縮癥是一種罕見的退行性遺傳疾病，會導致肌肉隨時間延長而退化。這種疾病最常見的類型在男性中的發病率約為1/5000，嚴重縮短了生存期。而目前為止沒有可以治療肌肉萎縮癥的方法。
該研究結果發表在《Cell Stem Cell》上。（生物谷Bioon.com）
參考資料：
Robert N. Judson et al.Inhibition of Methyltransferase Setd7 Allows the In Vitro Expansion of Myogenic Stem Cells with Improved Therapeutic Potential.Cell Stem Cell https://doi.org/10.1016/j.stem.2017.12.010 山東源生制藥有限公司