3月10日,在十三屆全國人大一次會議記者會上,科技部部長萬鋼談了五年來我國的科技創(chuàng)新,航天、深海、超算、核電、量子糾纏、外爾費米子、胚胎干細胞等高科技被點名。
萬鋼部長表示,我們的科技創(chuàng)新水平取得了顯著提高,逐漸進入了“三跑并存”,并跑、領(lǐng)跑日益增多的歷史新階段。我們的戰(zhàn)略高技術(shù)逐步走向了世界的前列,大家所看到的各個方面,比如說航天、深海、超算、核電這些領(lǐng)域都逐步走向世界的前列。基礎研究得到了加強,比如說量子糾纏、外爾費米子、胚胎干細胞包括最近的克隆猴,這些技術(shù)研究的成果逐漸地也產(chǎn)生了世界性影響。
我國已經(jīng)將干細胞作為國家建設現(xiàn)代化醫(yī)療的重要推動力。《“十三五”衛(wèi)生與健康科技創(chuàng)新專項規(guī)劃》加強應用基礎研究,強調(diào)了開展胚胎干細胞、誘導性多能干細胞和成體干細胞等干細胞定向誘導分化、規(guī)模化培養(yǎng)等基礎與臨床研究,以有效性、安全性和可控性為導向?qū)崿F(xiàn)組織與器官再生,改善或恢復損傷組織和器官的功能。
胚胎干細胞是早期胚胎或原始性腺中分離出來的一類細胞,具有體外培養(yǎng)無限增殖、自我更新和多向分化的特性。人胚胎干細胞具有全能的分化潛能,有穩(wěn)定的細胞系,可在體外大量增殖,易于進行基因操作,能批量開展臨床治療。
我國在胚胎干細胞領(lǐng)域的研究起步較早。2003年,我國科研人員將人類皮膚與兔子卵細胞融合培育出了人類胚胎干細胞,Nature新聞對這項研究進行了評述,認為我國科學家創(chuàng)造的種間細胞融合方法為人類胚胎干細胞研究提供了新途徑。
我國胚胎干細胞治療致盲性眼病取得突破。幾年前,第三軍醫(yī)大學西南醫(yī)院在國際上率先開展了“視網(wǎng)膜下同種異體人胚胎干細胞來源的視網(wǎng)膜色素上皮細胞移植術(shù)治療濕性年齡相關(guān)性黃斑變性”的臨床研究,這是我國在該領(lǐng)域的一個創(chuàng)新。臨床研究結(jié)果顯示,患者術(shù)后恢復好,眼科各項檢查顯示移植細胞生存良好,患者視功能穩(wěn)步提高,該團隊已經(jīng)順利完成了多例濕性年齡相關(guān)性黃斑變性病的手術(shù)。
2017年,我國啟動了兩項利用人胚胎干細胞分化細胞治療難治性疾病的臨床研究,分別為“人胚胎干細胞來源的神經(jīng)前體細胞治療帕金森病”以及“人胚胎干細胞來源的視網(wǎng)膜色素上皮細胞治療干性年齡相關(guān)性黃斑變性”。這是我國首批經(jīng)過衛(wèi)計委和食藥監(jiān)總局備案的兩項基于胚胎干細胞分化細胞的臨床研究,也是全球首批基于配型開展的多能干細胞分化細胞臨床移植研究項目,受到了國際的廣泛關(guān)注,Nature News也對此做了客觀和詳實的報道和評述。
帕金森是世界第二大神經(jīng)退行性疾病,年齡相關(guān)性黃斑變性是老年人致盲的重要因素,這些疾病目前尚無有效治療策略。這兩項臨床研究的開展,為帕金森和年齡相關(guān)性黃斑變性的治療帶來了曙光,具有里程碑意義。
干細胞臨床研究涉及到諸多科學和倫理問題,需要經(jīng)過嚴格的研究和設計。我國科研團隊率先建立了符合國際規(guī)范的臨床級人胚胎干細胞資源庫,并在人類疾病動物模型體系中完成了長期的有效性和安全性評估。中國科學院院士周琪表示,這兩個項目的啟動體現(xiàn)了我國在干細胞領(lǐng)域系統(tǒng)布局和重要進展,表明我國的干細胞及轉(zhuǎn)化研究水平已躋身世界前列。