干細胞及轉化研究試點專項是根據《國家中長期科技發展規劃綱要（2006—2020 年）》（國發〔2005〕44 號）部署和《國務 院關于深化中央財政科技計劃（專項、基金等）管理改革的方案》（國發〔2014〕64 號）的安排率先設立的國家重點研發計劃專項， 按創新鏈部署了 8 個方面的任務。2016—2018 年，已圍繞重點任 務共立項支持 98 個項目（其中青年科學家項目 30 項）。2019 年， 根據新時代科技創新要求和已安排任務的執行情況，專項將繼續 部署一批項目，擬優先支持 12 個研究方向。同一指南方向下，原則上只支持 1 項，僅在申報項目評審結果相近，技術路線明顯不同時，可同時支持 2 項，并建立動態調整機制，根據中期評估結果，再擇優繼續支持。國撥經費總概算為 4 億元（其中，擬支持青年科學家項目 10 個，國撥經費總概算不超過 6000 萬元）。
申報單位根據指南支持方向，面向解決重大科學問題和突破關鍵技術進行一體化設計。鼓勵圍繞一個重大科學問題或重要應 用目標，從基礎研究到應用研究全鏈條組織項目。鼓勵依托國家 重點實驗室等重要科研基地組織項目。項目應整體申報，須覆蓋相應指南方向的全部考核指標。
項目執行期一般為 5 年。一般項目下設課題數原則上不超過4 個，每個項目所含單位數不超過 4 家。
青年科學家項目不再下設課題，可參考指南支持方向（標*除外）組織項目申報，但不受研究內容和考核指標限制。
1.多能干細胞的建立與干性維持
1.1 新型干細胞的建立和應用
研究內容：結合原代建系、重編程和胚胎分離等，獲得新型多能性干細胞類型并拓展其生物學和醫學應用。
考核指標：建立適合開展細胞倍性調控研究的新型多能干細胞類型；利用這些細胞，開展疾病機制、模型制備、染色體工程、 基因組穩定性等生物學或醫學研究，針對哺乳動物細胞倍性調控、 染色體重構、復雜疾病發生等問題，揭示不少于 3 個新機制。開 發 1~2 項染色體工程和復雜疾病模擬的新關鍵技術，制備 1~2 個 新疾病模型。
1.2 多能性干細胞的表觀遺傳穩定性
研究內容：針對 X 染色體失活、印記基因修飾等重要表觀遺 傳事件，研究其人類早期胚胎發育中對干細胞穩定性的影響和機 制，以及對于下游分化的功能性影響。
考核指標：結合人類著床前胚胎、動物、細胞模型等，揭示3~5 個調控多能性干細胞表觀遺傳穩定性的新的關鍵基因和相關 分子。明確多能性干細胞表觀遺傳穩定性與定向分化的關系和作 用機理。
2.組織干細胞的獲得、功能和調控
2.1 組織干細胞分離和功能評價
研究內容：發現、分離和擴增神經系統、血液、肝、胰、肺、皮膚等特異組織干細胞，研究其功能特性及形成組織結構的能力。
考核指標：發現 3~4 種特異組織干細胞并建立擴增體系；篩選對特異組織干細胞擴增有效的小分子化合物；研究特異組織干 細胞的功能特性，參照多能干細胞，評價其形成微結構的能力。 建立 2~3 種合適的動物模型，評估組織干細胞及其形成結構移植 后的功能，建立 2 種以上通過組織干細胞及其形成結構移植治療 重大疾病的新方案。
3.干細胞定向分化及細胞轉分化
3.1 免疫細胞體外獲得新策略
研究內容：基于多能干細胞定向分化及成體細胞轉分化，建立再生獲得性免疫細胞的新策略，實現體內免疫譜系重建。
考核指標：篩選 3~7 個能夠促進多能干細胞向 T 淋巴細胞、B淋巴細胞、NK 細胞或巨噬細胞等定向分化，1~3 個能夠體內誘 導成體細胞轉分化為獲得性免疫細胞的關鍵因子、小分子化合物，并且揭示相應機制；根據上述免疫細胞再生新策略，建立 1~2 種 規模化生產具備抗特定腫瘤、抗特定病毒感染的基因工程免疫細 胞新方案。實現包括再生來源 T 細胞、NK 細胞以及 B 細胞等至少3 種免疫細胞譜系體內重建，并可以發揮抗腫瘤、抗病毒等功能。
3.2 干細胞命運決定的免疫因素及調控
研究內容：神經干細胞分化中免疫相關分子及免疫細胞的調控機制。
考核指標：發現 5 種以上影響神經干細胞分化及功能的免疫 調控分子；建立和優化人類腦培養體系，獲得神經細胞與非神經 細胞共存的復雜類器官；揭示免疫相關因素調控神經分化及功能， 以及神經和免疫相互影響的機制。
4.干細胞移植后體內功能建立與調控
4.1 干細胞可移植性的多元評價體系與臨床意義
研究內容：細胞分化程度對細胞質量、可移植性及臨床效果的影響。
考核指標：結合人多能干細胞分化心臟、神經或血液譜系的 各 2 種以上細胞，發現 3 種以上調控細胞終末分化程度的關鍵因 子；揭示 2~3 個細胞終末分化程度影響干細胞質量和功能的新機 制，并通過調控分化程度獲得高質量分化細胞，建立功能細胞的質控標準；建立評價移植細胞命運、功能耦聯和副作用防控的體 系，優化可用于評價干細胞移植的 2~3 種大動物模型，重點評估 3 種不同分化程度細胞及其組合的移植效果。
5.基于干細胞的組織和器官功能修復
5.1 基于干細胞和生物材料的組織工程和器官再造
研究內容：針對組織器官(骨和軟骨、血管、神經、皮膚、腸、實質性器官等)的重大損傷或病變，篩選和制造可促進損傷修復的 新材料和新方法，建立原位組織工程技術，促進組織再生。
考核指標：研發 5 種以上具有干細胞結合和相容特性、能夠 促進組織再生和修復的新型智能材料；結合生物標記和動物模型， 參照 GB/T16886 要求對新材料的生物穩定性、體內分布和存留、 修復機制等進行系統研究和評價，建立產品標準；針對部分損傷 建立原位組織工程技術；申報并開展 2 項以上規范性臨床試驗研究，或獲得 2 項以上醫療器械新產品注冊證。
5.2 可供移植的異種組織、器官構建及功能研究
研究內容：針對臨床器官移植需求，對豬等大動物免疫系統進行基因改造，獲得適合異種移植的組織、器官來源，并結合人 源化動物和靈長類動物模型進行臨床前安全性和有效性評估。
考核指標：建立滿足 2 種以上組織、器官異種移植需求的基因改造策略，并制備 3 種以上基因改造大動物模型；利用人源化動物和靈長類動物模型研究該異種器官移植后的安全性和有效 性，揭示 5 種以上引發免疫排斥等風險的因子和標記物。
6.干細胞資源庫
6.1 單基因遺傳病的基因治療
研究內容：針對神經、肌肉、血液、眼等系統或器官的單基因遺傳病，建立具有自主知識產權的基因治療技術體系和疾病模 型，開展系統的臨床前研究和臨床試驗，評估治療的安全性與有 效性。
考核指標：建立 3 種以上具有自主知識產權的新型基因編輯工具，以及 2 項基因治療所需的干細胞及其功能衍生物的獲得技術；針對 2 種以上引發不同系統病變的單基因遺傳病建立治療技 術和方案；建立臨床級干細胞和基因制劑的制備體系；利用動物 模型系統評估基因治療的安全性和有效性，在此基礎上啟動嚴格 監管的臨床研究。
7.利用動物模型進行干細胞臨床前評估
7.1 干細胞治療性腺衰老的臨床前研究及轉化
研究內容：利用性腺衰老靈長類動物模型研究干細胞及其衍生物改善性腺功能和延緩機體衰老的機制。
考核指標：建立性腺衰老的靈長類模型；揭示性腺衰老發生發展中生殖細胞內外環境變化影響機體衰老的遺傳和表觀遺傳學規律；發現 3~5 種調控性腺及衰老的重要因子；確定 1~3 種改善 性腺功能的干細胞，建立臨床治療方案。
8.干細胞臨床研究
特別要求：干細胞臨床研究必須在國家衛生健康委和國家藥 品監督管理局或軍委后勤保障部衛生局公布的備案干細胞臨床研 究機構中開展。
8.1 干細胞移植治療重大疾病
研究內容：針對神經、呼吸、消化系統或皮膚等方面的某一種重大疾病或損傷，利用臨床級干細胞產品進行細胞治療的臨床 研究。
考核指標：針對目標疾病，按照國家藥品監督管理局相關規 定和要求，研制不少于 1 項干細胞產品；進行系統的干細胞治療 安全性和有效性評價，并獲得可支持進入臨床研究階段的臨床前 研究數據；在完成臨床研究備案的基礎上，開展規范的干細胞臨 床研究，并獲批 1~2 項干細胞治療產品的臨床試驗批件，開展 1 期~2 期臨床試驗研究。
8.2 干細胞工程獲得治療性產品及臨床應用
研究內容：在多能干細胞或成體干細胞中進行基因改造，獲得治療性細胞。
考核指標：改造人多能干細胞系或造血干細胞，建立 2~3 種細胞系，克服分化細胞異體免疫排斥，提升有效性、特異性和安 全性；基于免疫治療策略，將多能干細胞分化為 T 細胞、巨噬細 胞、NK 細胞、紅細胞等 3~5 種靶向腫瘤細胞或藥物載體細胞， 并通過臨床前研究確定其安全性和有效性；針對 1~2 類工程細胞 開展臨床研究。
來源：生物谷